美国的诺华公司针对脊髓性肌肉萎缩研发出了一种新型药物“Zolgensma”，被称为世界上最贵的药，据说它也是目前唯一能够一次性治疗好这一疾病的药物，但是价格却高达212.5万美金，几乎相当于一辆豪车的定价了，不过幸运的是，这一药物能够永久的治疗好肌肉萎缩，所以后续投入是非常少的。
在2019年的5月24日，美国的食品和药物监管局就批准了诺华公司的基因疗法药物“Zolgensma”，据说最主要是适用于2岁以下的患有脊髓性肌肉萎缩的小孩，并且和其他的疗法不同的是，这种药物只需要一次性注射就能治疗好，基本上后续不需要任何的其他费用，不过这支药的单价却非常的贵，高达212.5万美金，几乎是世界上最贵的药物。
不过诺华公司也表示这种药只需要一剂就可以救命，因此对于无法支付的家庭来说，我们可以提供5年分期付款的计划，不过计算一下之后还是会发现这并非是一般人能够承受的价格，因为这也就意味着一年就需要支付高达42.5万美金左右的药费，可能只有富豪才能值得起吧，毕竟脊髓性肌肉萎缩堪称世界上最贵的病。
据说这种“Zolgensma”疗法主要就是治疗遗传性的肌萎缩，它是将DNA注入到体内，从而通过改变损坏或者错误的基因来带从肌肉功能的提高和改善，也就相当于治疗好了这种疾病，因此能够大大的提高这种肌萎缩的存活概率，目前已经在36位14天-8个月龄的小孩身上进行了实验，并且显示完全安全。
虽然脊髓性肌萎缩的病理原因人们都已经弄清，但实际上现在除了这种手段之外，几乎没有其他的一劳永逸的解决办法，所以这种药物虽然贵，但它也算是打开了脊髓性肌萎缩治疗史上的一个新篇章，毕竟据说每1.1万个婴儿中就有一个患有这种疾病的。
